Modalità di approvazione dei nuovi farmaci in Europa. Regulatory Policies Lab Mario Negri Institute for Pharmacological Research

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1 Modalità di approvazione dei nuovi farmaci in Europa Regulatory Policies Lab Mario Negri Institute for Pharmacological Research

2 Indice Che cosa si valuta Struttura dei dossier per al commercio dei medicinali Secondo quali procedure Procedure autorizzative Chi valuta Ruolo e struttura Vantaggi e Limiti del sistema

3 Indice Che cosa si valuta Struttura dei dossier per al commercio dei medicinali Secondo quali procedure si valuta Procedure autorizzative Chi valuta Ruolo e struttura Vantaggi e Limiti del sistema

4 ICH M - Common Technical Document per la registrazione dei farmaci per uso umano Riduzione tempo e risorse necessarie alla preparazione dei dossier Facilitazione alla preparazione delle domande in formato elettronico Facilitazione da parte delle autorità regolatorie Facilitazione di scambi di informazioni tra le autorità regolatorie

5 Regional Administrative Information. Submission T of C Not part of the CTD CTD Table of Contents 2. CTD Introduction 2.2 Module 2 Quality Overall Summary 2. Nonclinical Overview 2. Nonclinical Written and Tabulated Summaries 2.6 Clinical Overview 2. Clinical Summary 2.7 CTD Module Module Module Quality. T of C Nonclinical Study Reports. T of C Clinical Study Reports. T of C

6 Module 2 Quality Overall Summar y 2. Regional Administrativ e Information. Submission CTD Table T of of CContents 2. CTD Introduction 2.2 Nonclinical Overview 2. Nonclinical Written and Tabulated Summaries 2.6 Clinical Overview 2. Clinical Summary 2.7 Not part of the CTD CTD Module Quality. T of C Module Nonclinical Study Reports. T of C Module Clinical Study Reports. T of C

7 Regional Administrative Information. Submission T of C Not part of the CTD CTD Table of Contents 2. CTD Introduction 2.2 Module 2 Quality Overall Summary 2. Nonclinical Overview 2. Nonclinical Written and Tabulated Summaries 2.6 Clinical Overview 2. Clinical Summary 2.7 CTD Module Module Module Quality. T of C Nonclinical Study Reports. T of C Clinical Study Reports. T of C

8 88 NONCLINICAL SUMMARY 2.6 NONCLINICAL WRITTEN AND TABULATED SUMMARIES Nonclinical Written Summaries Introduction General Presentation Issues 2.6. Introduction Pharmacology Written Summary Brief Summary Primary Pharmacodynamics Secondary Pharmacodynamics Safety Pharmacology Pharmacodynamic Drug Interactions Discussion and Conclusions Tables and Figures 2.6. Pharmacology Tabulated Summary (see Appendix B) 2.6. Pharmacokinetics Written Summary Brief Summary Methods of Analysis Absorption Distribution Metabolism (interspecies comparison) Excretion Pharmacokinetic Drug Interactions Other Pharmacokinetic Studies Discussion and Conclusions Tables and Figures 2.6. Pharmacokinetics Tabulated Summary (see Appendix B) Toxicology Written Summary Brief Summary Single-Dose Toxicity Repeat-Dose Toxicity (including supportive toxicokinetics evaluations) Genotoxicity Carcinogenicity (including supportive toxicokinetics evaluations) Reproductive and Developmental Toxicity (including range-finding studies and supportive toxicokinetics evaluations) Local Tolerance Other Toxicity Studies (if available) Discussion and Conclusions Tables and Figures Toxicology Tabulated Summary (see Appendix B)

9 Regional Administrative Information. Submission T of C Not part of the CTD CTD Table of Contents 2. CTD Introduction 2.2 Module 2 Quality Overall Summary 2. Nonclinical Overview 2. Nonclinical Written and Tabulated Summaries 2.6 Clinical Overview 2. Clinical Summary 2.7 CTD Module Module Module Quality. T of C Nonclinical Study Reports. T of C Clinical Study Reports. T of C

10 Clinical Summary 2.7. Summary of Biopharmaceutic Studies and Associated Analytical Methods Background and Overview Summary of Results of Individual Studies Comparison and Analyses of Results Across Studies Appendix Summary of Clinical Pharmacology Studies Background and Overview Summary of Results of Individual Studies Comparison and Analyses of Results Across Studies Special Studies Appendix 2.7. Summary of Clinical Efficacy Background and Overview of Clinical Efficacy Summary of Results of Individual Studies Comparison and Analyses of Results Across Studies Analysis of Clinical Information Relevant to Dosing Recommendations Persistence of Efficacy and/or Tolerance Effects Appendix 2.7. Summary of Clinical Safety Exposure to the Drug Adverse Events Clinical Laboratory Evaluations Vital Signs, Physical Findings, and Other Observations Related to Safety Safety in Special Groups and Situations Post-marketing Data Appendix 2.7. Literature References Synopses of Individual Studies

11 Regional Administrative Information. Submission T of C Not part of the CTD CTD Table of Contents 2. CTD Introduction 2.2 Module 2 Quality Overall Summar y 2. Nonclinical Overview 2. Nonclinical Written and Tabulated Summaries 2.6 Clinical Overview 2. Clinical Summary 2.7 CTD Module Module Module Quality. T of C Nonclinical Study Reports. T of C Clinical Study Reports. T of C

12 Module : Quality. Table of Contents of Module.2 Body of Data. Literature References Module : Nonclinical Study Reports. Table of Contents of Module.2 Study Reports. Literature References Module : Clinical Study Reports. Table of Contents of Module.2 Tabular Listing of All Clinical Studies. Clinical Study Reports. Literature References

13 Indice Che cosa si valuta Struttura dei dossier per al commercio dei medicinali Secondo quali procedure si valuta Procedure autorizzative Chi valuta Ruolo e struttura Vantaggi e Limiti del sistema

14 Procedure di approvazione al mercato dei nuovi farmaci NAZIONALI DECENTRALIZZATE CENTRALIZZATE Mutuo riconoscimento/ procedure decentralizzate A-Prodotto biotecnologici B-Nuove sostanze chimiche interesse locale Reference member state Concerned member state REFERRAL/ ARBITRATO EMEA

15 Prodotti biotecnologici Emea, dal 99 Anti HIV/AIDS Anti tumorali Prodotti pre disordini neurovegetativi revisione della legislazione, dal 200 Antidiabetici Farmaci orfani per malattie rare Trattamenti per malattie del sistema autoimmune Trattamenti per malattie virali un prossimo futuro, dal 2008

16 Indice Che cosa si valuta Struttura dei dossier per al commercio dei medicinali Secondo quali procedure si valuta Procedure autorizzative Chi valuta Ruolo e struttura Vantaggi e Limiti del sistema

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22 CHMP Committee for Human Medicinal Products EMEA European Medicines Agency

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24 Working Parties QWP: EWP: SWP: BWP: PvWP: BPWG: ICH: TSE: VEG: HMPWP: Quality Working Party Efficacy Working Party Safety Working Party Biotechnology Working Party Pharmacovigilance Working Party Blood Products Working Group International Conference on Harmonisation Transmissible Spongiform Encephalopathies Vaccine Expert Group Herbal Medicinal Products Working Party

25 Timetable for the evaluation of a centralised application JANUARY FEBRUARY MARCH APRIL MAY JUNE JULY AUGUST SEPTEMBER OCTOBER NOVEMBER DECEMBER DAY : start of the procedure DAY 70: assessment report DAY 20: list of questions validated by CHMP (clock stop) DAY 00: comments from CHMP DAY : draft list of questions DAY 2: responses DAY 0: assessment report on responses DAY 70: comments from 6 CHMP DAY 80: 2CHMP discussion 2 (clock 2 stop 26 if an oral explanation 27 is 28needed) DAY 8: final draft of SPC and PIL by the applicant DAY 20: CHMP OPINION DAY 22: linguistic comments on SPC and PIL DAY 2: translations 0 of SPC and PIL by the applicant DAY 20: final version of SPC and PIL DAY 20: transmission of the opinion to EC DAY 00: EUROPEAN PUBLIC ASSESSMENT REPORT

26 EMEA CENTRALISED AUTHORISATION PROCEDURES

27 Indice Che cosa si valuta Struttura dei dossier per al commercio dei medicinali Secondo quali procedure Procedure autorizzative Chi valuta Ruolo e struttura Vantaggi e Limiti del sistema

28 Vantaggi Criteri di valutazione omologati Politiche regolatorie omogenee in tutta Europa: non più differenti trattamenti per la stessa malattie in diversi stati membri Una più vasta e rapida disponibilità di medicinali Ottimizzazione delle risorse umane e delle competenze impegnate nei processi valutativi: risparmio di tempo ed energie da parte degli stati membri nella valutazione dei dossier Risparmio di risorse umane ed economiche anche : non più duplicazioni di dossier e loro adeguamento alle richieste dei singoli stati membri

29 problemi aperti Collocazione istituzionale Supporto finanziario Criteri di valutazione dei farmaci Ruolo e composizione del CHMP Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie Diritti e doveri del CHMP e delle ditte Costi dei farmaci Informazione sui farmaci Trasparenza delle attività regolatorie Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze Farmaci orfani

30 conclusioni problemi soluzioni. Collocazione istituzionale 2. Supporto economico. Procedure regolatorie europee. Criteri di valutazione dei farmaci. Esito del processo di valutazione. DG Sanco 2. Dalla CE. Tutte centralizzate. Necessario added value. Farmaci innovativi (per i pazienti, non necessariamente per il mercato

31 problemi aperti Collocazione istituzionale Supporto finanziario Criteri di valutazione dei farmaci Ruolo e composizione del CHMP Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie Diritti e doveri del CHMP e delle ditte Costi dei farmaci Informazione sui farmaci Trasparenza delle attività regolatorie Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze Farmaci orfani

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