LEZIONI DI STATISTICA MEDICA

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1 LEZIONI DI STATISTICA MEDICA

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8 I risultati del trial ci permettoo di decidere quale dei farmaci è più efficace, sapedo che la differeza osservata può essere dovuta semplicemete all errore (var idividuale + var. campioaria+errore di misura)? Riformulazioe del problema: La differeza osservata sperimetalmete è dovuta al caso o a fattori sistematici (tra cui il trattameto)? formulazioe dell ipotesi da verificare (ipotesi ulla) La differeza osservata è dovuta esclusivamete al caso (H 0 )!!

9 Misura del grado di attedibilità dell ipotesi co i risultati sperimetali Qual è la probabilità di otteere ua differeza come (o maggiore di ) quella osservata per soli motivi casuali; Test d ipotesi P{ D ( x A xb ) H 0} Criterio di decisioe Se la probabilità è piccola (p<0.05) si rifiuta l ipotesi ulla e si dice che la differeza è sigificativa, altrimeti o si rifiuta H 0

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21 Esercizio L emoglobia è u compoete dei globuli rossi che porta l ossigeo dai polmoi ai vari tessuti. Valori iferiori ai g/dl soo suggestivi di aemia.u ricercatore sospetta che i bambii che vivoo i ua azioe i via di sviluppo abbiao livelli di emoglobia <. Il ricercatore campioa 35 bambii che hao ua media di emoglobia. g/dl. Valutate l ipotesi del ricercatore sapedo che l emoglobia ha ua distribuzioe ormale co media g/dl e d.s.6 g/dl Il valore di colesterolo serico dei ragazzi degli USA è µ 75 mg /ml co s 50. Su u CCS di 39 ragazzi il cui padre aveva avuto ua storia di ifarto, la media di colesterolo era di 95 mg/ml. Utilizzado u test a due code, valutate se il campioe studito è sigficativamete diffferete dall atteso. La prevaleza di asma è del 5%. Su u campioe di 000 bambii atopici, 98 avevao l asma. Secodo voi esiste u associazioe tra asma e atopia?

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23 f(x) B? B, B? α <. M, M - B, β >< M. M >

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39 )U &', J - % ES( p p ) π( π) π ( π ) + 0.6( 0.6) ( 0.6) :G A >EDH &[email protected]?,GAG ±,A@Q??.@-?,?-<±??R,? 7AGP %??.,<J?,R.<

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41 '6 )* * $&( ( &$$#5/ H B? %µ, µ - µ B, %µ, V µ - B? %µ, µ - B, %µ, Iµ - B? %µ, µ - B, %µ, Kµ - : *.)-')+ IJ αd- K αd- IJ α K α % '.%C.4;4 ) ( ) ( ) ( ) ( ) ( ) ( ) ( s s s s s p ) ( s s s x x ES p p p + + ) ( ) ( s x x x x ES x x t p +

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44 Esercizi E stato codotto uo studio per valutare l effetto del fumo matero i gravidaza sulla desità ossea dei eoati. Il coteuto medio di mierali i 77 eoati da madri fumatrici era di g/cm 3 (d.s0.06). I u campioe di 6 eoati da madri di o fumatrici, il coteuto medio era di g/cm 3 (d.s0.05). Stabilite se c è ua differeza statisticamete sigificativa tra i due campioi e calcolate il IC95% per la vera differeza el coteuto medio di mierali tra i due gruppi. La scrapie è u malattia degli ovii simile al morbo della mucca pazza. I ua sperimetazioe è stata utilizzata, su cavie, ua sostaza per il trattameto della scrapie. I u gruppo di 0 cavie ifettate e trattate co il farmaco sperimetale, il tempo medio di sopravviveza era di 6 giori (errore stadard5.6 giori). I u gruppo di 0 cavie ifettate di cotrollo, il tempo medio di sopravviveza era di 85 giori (errore stadard,9giori).c è ua differeza sigificativa ella sopravviveza dei due gruppi?

45 La forma geerale dell itervallo di cofideza è: ˆ θ ± zα/ ES( ˆ) θ z ES() ˆ / θˆ + z / ES( ) ˆ La sua ampiezza (precisioe) è data da : ˆ θ + z ( ˆ) ˆ ˆ / ES θ θ + θ ± z / ES( ˆ) θ [ z / α α α ES( ˆ)] θ Il margie d errore d è defiito da metà ampiezza: d z ) α/ ES(θˆ

46 Esempio - 9,? $ A G P %.46 ±0.4,?G,<R 0.4 ai rappreseta il margie d errore Esempio - 9 '$# -?>> A >,A.?$ ) >AP $ AGP %.AP J GAP,P

47 Quati soggetti devo studiare se voglio otteere ua stima co u livello di cofideza -α e u margie d errore che sia < d? A Il caso di ua media campioaria: d z ) α/ ES(θˆ z α/ σ Quidi il valore miimo di perché il margie d errore stimato o sia superiore a d è: zα/ σ d

48 Il calcolo della umerosità campioaria per uo studio fializzato alla stima di u parametro richiede iformazioi sul valore della deviazioe stadard della variabile i studio (idagie pilota). Esempio: se si vuole stimare il valore medio di ua variabile (d.s5) mediate itervallo di cofideza al 95% e co u margie d errore o superiore a 5, qual è il umero miimo Di soggetti da studiare? (.96) (5) / (5) 36

49 B Il caso di ua proporzioe campioaria: d zα/ p( p) ( z ) a/ d pq Esempio : si vuole stimare co IC 95% la prevaleza di asma co u margie d errore o superiore al %. Quale deve essere la dimesioe del campioe? (Si sa che i Europa la prevaleza della malattia è del 5%) (.96) (0.05)(0.95)/(0.0) 900

50 B Il caso della differeza tra medie: / σ + / d za / σ ( ) ( z ) a/ s Posto + s Si vuole stimare la differeza media di glicemia ei maschi e elle femmie co 95%CI co u margie d errrore o superiore a 3mg/ml. Quati maschi e femmie dovrò campioare? (si assuma che la ds sia uguale ei maschi e elle femmie e abbia valore di 0mg/ml) N (.96). (0) / (3) 44 per sesso d

51 Dimesioe campioaria e poteza del test

52 Η 0 Η Test per il cofroto tra due medie campioarie: α0.05 s 60 δ 50 >> differeza attesa tra le medie Η0:µµ -β β β β.00 La poteza del test (area blu) aumeta all aumetare di!!!! I geere dovrebbe essere tale da garatire ua poteza di almeo 0.80

53 I geere,la umerosità campioaria ecessaria per il cofroto tra due medie (o la poteza del test) dipede dalle segueti quatità: La differeza attesa tra le due medie: δ. Tato > δ tato < a parità di poteza richiesta; La deviazioe stadard σ della variabile. Tato < σ tato < a parità di poteza richiesta; La probabilità d errore di I tipo α. Tato < α tato < è la poteza del test; La probabilità d errore di II tipo β. Tato > - β tato >.

54 B? B, Ηο: µµ0 σ ES ( x x ) σ / + σ / / f(x) β α < 6 >< δ δ differeza attesa tra le medie x k 0 + z. σ / α x k δ z. / σ β ( z + z ). α β δ σ

55 Ua compagia farmaceutica vuole studiare l effetto di u atidepressivo i pazieti co disturbi evrotici di tipo asiogeo. U gruppo di cotrollo sarà cofrotato a u gruppo sperimetale. La variabile di risposta primaria è uo score per l asia: HAM-A. Ua differeza di 4 ello score è cosiderata cliicamete rilevate. Da precedeti studi si sa che la d.s. del HAM-A è 7. Quati pazieti dovremo assegare a ciascu gruppo se vogliamo U poteza del 80% per u test a due code co α0.05? ( z + z ). σ α β (7) (, ) 49 δ (4)