Medicina basata sulle prove di efficacia: dal quesito clinico alla ricerca delle evidenze. Oreste Capelli, M.D.

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1 Medicina basata sulle prove di efficacia: dal quesito clinico alla ricerca delle evidenze Oreste Capelli, MD

2 qualche aforisma per sciogliere il ghiaccio "Non esistono dati, solo interpretazioni" (Frederick Nietzsche) Qualunque dato, adeguatamente torturato, racconta ciò che si vuole Le bugie si dividono in tre grandi gruppi: le piccole, le grandi e le statistiche (Mark Twain) esistono tre verità: la mia, la tua, la Verità

3 Introduzione Alcune premesse doverose

4 EBM che cosa è? E l uso consapevole, esplicito e avveduto delle migliori evidenze scientifiche disponibili per prendere decisioni sul trattamento (management) di singoli pazienti

5 Trattamenti di Pazienti con malattia coronarica e IMA (USA ) What We Know What We Do Beta-blocker use post-mi saves lives Used by 625%, post-mi study in 1996 All patients post-mi should be screened for cholesterol 1/2 1/3 are screened Aspirin is life saving in patients with CAD and MI Patients with acute MI should receive clotdissolving therapy or acute angioplasty immediately 1/3 use aspirin 1/3 receive treatment Sources: National Committee for Quality Assurance The State of Managed Care Quality Washington, DC: National Committee for Quality Assurance; 1997 National Committee for Quality Assurance The State of Managed Care Quality Washington, DC: National Committee for Quality Assurance; 1999 Awtry EH, Loscalzo J Aspirin Circulation 2001;101: ; National Registry of Myocardial Infarction NMRI 4 Quarterly Data Report 2002 San Francisco: Genentech; 2002

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8 STANDARD

9 ASSR 2005 Preoccupa di più la difformità dei comportamenti che l inappropriatezza media

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11 Voi pensate che nel 2011 le cose vadano meglio? Analisi di dati raccolti dalle cartelle di 2056 diabetici seguiti nel Progetto Diabete Laura Rinaldi Tesi di laurea in MC UniMoRe 8 marzo 2011

12 Perché tanta diversità?

13 Il modello semplicistico del trasferimento delle conoscenze alla pratica Informazioni derivanti dalla ricerca Paziente Leggere Valutare Scegliere Alcune assunzioni: i clinici cercano attivamente l informazione dalla ricerca i clinici selezionano e valutano appropriatamente l informazione derivante dalla ricerca i clinici decidono la cura dei pazienti in base a probabilità derivate dalla ricerca scientifica Clinico Comportamento pratico Sembrerebbe abbastanza semplice e scontato, ma in realtà

14 Le cose non sono così semplici La II revisione del modello semplicistico: Guardando dentro The black box Informazioni derivanti dalla ricerca Riassumere Sintetizzare Valutare Organo di divulgazione credibile Consapevolezza atteggiamento conoscenza Ambiente amministrativo Ambiente sociale Legislazione Catalizzatore Clinici Informazione Incentivi Ambiente accademico Ambiente economico Paziente (Lomas J - Ann N Y Acad Sci 1993)

15 Evidence-based Medicine What it is and what it isn t "Le decisioni cliniche, nell'assistenza al singolo paziente, devono risultare dall'integrazione tra l'esperienza del medico e l'utilizzo coscienzioso, esplicito e giudizioso delle migliori evidenze scientifiche disponibili, moderate dalle preferenze del paziente" Sackett et al BMJ 1996

16 Esperienza clinica Riconoscimento di presentazioni cliniche EBM Formulazione di ipotesi diagnostiche Verifica delle ipotesi diagnostiche (scelta e interpretazione dei test) Scelta e valutazione dei trattamenti Modificata da: Pagliaro L, et al Il Pensiero Scientifico Editore 1997

17 Il paziente come persona A rude and paternalistic doctor inappropriato Da: BMJ 2003; 326: 1333 Da: Stokes T & al BMJ 2003; 326:

18 Il paziente come persona Il rapporto medico paziente conta: un indizio, cioè i successi dell omeopatia L omeopatia non ha basi scientifiche e l efficacia dei trattamenti omeopatici non è superiore a un effetto placebo (1); eppure, ha una grande e crescente diffusione in tutto il mondo (2) But: classical homeopathy usually involves a detailed history (often lasting over an hour) (3), and The homeopathic respondents expressed stronger preferences for the doctor to treat them as a whole person than the patients receiving conventional treatment (4) 1 Shang A & al Lancet 2005; 366: Kessler RC & al Ann Intern Med 2001; 135: Jonas WB & al Ann Intern Med 2003; 138: Ratcliffe J Thorax 2002; 57: 503-8

19 Maria ha 25 anni, aspetta il suo primo bambino e fuma 20 sig/die vorrebbe smettere di fumare ma ha paura di ingrassare poi ci ha già provato ma è diventata isterica però ha letto che il fumo danneggia il feto come possiamo aiutarla?

20 EBM: le 4 principali competenze Dal problema del paziente alla strutturazione del quesito capacità di ricerca e reperimento della best available evidence valutazione critica della validità e trasferibilità delle informazioni (critical appraisal) Coinvolgimento del paziente e analisi evidenze sul decision-making individuale Hatala R, Guyatt G JAMA 2002

21 La nube tossica informativa: Quantità Fonti Interessi Ignoranza metodologica Incomprensione

22 Too much information, too little time

23 Dove reperire le evidenze Fonti Primarie (Medline, Embase) Revisioni Sistematiche, Metanalisi Società Scientifiche Linee Guida (Banche dati, Agenzie)

24 Ricerca clinica, sintesi degli studi e raccomandazioni Studi Primari Revisioni sistematiche Metanalisi Raccomandazioni Linee guida

25 MA PRIMA DEL DOVE COSA - Definire la ricerca in modo preciso è ESSENZIALE! - La grandezza di alcuni database (per es Medline) è tale che la ricerca può essere frustrante - Ricerche vaghe possono produrre una mole di risultati non gestibile (es cercando su PubMed Venous thromboembolism escono circa 8890 citazioni)

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27 Il PICO(T)

28 La ricerca di risposte EBM applica lo schema PICOT Popolazione studiata Intervento/i considerato/i Controllo/i Outcomes (esiti clinici) (e per quanto) Tempo 28

29 P I Paziente Popolazione Problema Intervento o Esposizione Quali sono le caratteristiche del paz o della popolazione? Qual è la malattia o la condizione d interesse? Cosa si vuole fare con questo paziente (tp, diagnosi, osservazione, etc)? Può comprendere: un esposizione test diagnostico fattore prognostico terapia percezioni del paziente C Confronto Qual è l alternativa all intervento (es placebo, altro farmaco, altro trattamento)? O Outcome, esiti Quali sono gli esiti (outcomes) rilevanti per il medico o per il paz (cosa vorrei veder succedere?) (morbilità, mortalità, complicazioni, etc)? T Tempo Per quanto tempo devo applicare l'intervento?

30 Maria ha 25 anni, aspetta il suo primo bambino e fuma 20 sig/die vorrebbe smettere di fumare ma ha paura di ingrassare poi ci ha già provato ma è diventata isterica però ha letto che il fumo danneggia il feto come possiamo aiutarla?

31 PICO(T) ovvero come trasformare un dubbio clinico in un quesito obiettivo il caso di MARIA P (paziente): donna gravida forte fumatrice I (intervento): trattamento farmacologico vs C (controllo): altro trattamento O (outcome o esito): cessazione del fumo T (tempo): per quanto tempo dovrà praticare il trattamento

32 Come muoversi? Non esiste una sola via, una sola fonte, un solo modo per cercare le informazioni che ci servono ma Alcune fonti sono più valide di altre Alcuni modi sono piu efficaci Alcune vie piu indicate per un certo scopo E necessario spesso fare un mix ma bisogna conoscere le varie risorse e non affidarsi ciecamente

33 Ricerca clinica, sintesi degli studi e raccomandazioni Risultati della ricerca Studi Primari Sintesi Revisioni sistematiche Metanalisi Raccomandazioni Linee guida

34 Dove troviamo le risposte? Fonti tradizionali - i libri di testo - le riviste scientifiche

35 CLINICAL EVIDENCE

36 CLINICAL EVIDENCE Che cos è E una sintesi ragionata delle migliori prove di efficacia basate su revisioni sistematiche dei migliori dati disponibili (tratti da studi controllati e randomizzati (RCT) o da altri tipi di studio di minor validità metodologica se non esistono RCT o non era comunque appropriato realizzarli) Si occupa dell efficacia degli interventi (preventivi, terapeutici e riabilitativi)

37 CLINICAL EVIDENCE e che cosa non è Non è un libro di linee guida e non dice che cosa si deve e non si deve fare Non contiene (per ora) informazioni sull utilità dei test diagnostici

38 SUGGERIMENTI PER LA CONSULTAZIONE - Pensa a CE come a un libro online - È consigliabile scorrere l indice (browse) prima di fare una ricerca per termini liberi con la funzione Search - Se si cerca una popolazione specifica (children, women or men) controlla sia la specialità che le sezioni specifiche per popolazione (child health, men s health, women s health)

39 CLINICAL EVIDENCE Riassunti di tutti gli interventi, incluse i tipi di evidenze trovate e i risultati Informazioni utili compreso l eziologia, la prognosi e i rischi del trattamento Quesiti Tutti gli interventi Capitolo, Topic, Data di sono categorizzati aggiornamento del secondo i loro effetti: capitolo, Autori del capitolo

40 CLASSIFICAZIONE

41 BANCHE DATI

42 BANCHE DATI SECONDARIE Indicizzano prodotti della ricerca caratterizzati dalla revisione critica con metodologia appropriata degli studi primari (articoli originali) relativi ad un determinato argomento (Es - Cochrane Library, - BD di Linee Guida, - BD di analisi economiche, etc )

43 Ricerca clinica, sintesi degli studi e raccomandazioni Ricerca Studi Primari Sintesi Raccomandazioni Revisioni sistematiche Metanalisi Linee guida

44 Revisioni sistematiche: definizione (1) Una review che è stata realizzata attraverso un approccio sistematico, per ridurre gli errori sistematici e casuali, in un modo documentato nei materiali e metodi Una revisione sistematica può includere, o meno, una metanalisi: una analisi statistica dei risultati degli studi indipendenti che ha, generalmente, come obiettivo di produrre una stima dell effetto del trattamento Chalmers I and Altman DG, 1995

45 THE COCHRANE LIBRARY - Pubblicazione elettronica aggiornata ogni tre mesi che raccoglie il lavoro della Cochrane Collaboration - Prodotta su CD-ROM e in versione ONLINE - A pagamento nella versione full text

46 CHE COSA È LA COCHRANE COLLABORATION? Organizzazione internazionale che ha lo scopo di aiutare le persone a prendere decisioni informate in campo di assistenza sanitaria preparando e pubblicando revisioni sistematiche aggiornate sugli effetti degli interventi sanitari

47 COSA TROVO - Revisioni sistematiche riguardanti: - Trattamenti - Diagnosi e screening - Health promotion - Organizzazione dei servizi - Randomized Controlled Trials E COSA NON TROVO - Monografie - Linee guida

48 QUANDO USARE LA COCHRANE LIBRARY? Se il quesito riguarda: - L efficacia di un trattamento: - Qual è l efficacia del trattamento x - Quale potrebbe essere un trattamento efficace per y - Z è efficace nel trattare y - Z è meglio di x per trattare y - Gli effetti collaterali di un trattamento - Contatti Cochrane chi fa che cosa

49 QUANDO NON USARE LA COCHRANE LIBRARY Se il quesito riguarda: - Domande generali di prognosi, epidemiologia, - Statistica (prevalence and incidence) - Ricerca di base (non RCT) - Linee Guida

50 BANCHE DATI PRIMARIE Indicizzano articoli originali pubblicati sulle principali riviste biomediche (Es: Medline, Embase, Cinahl, Banche Dati Specialistiche Amed, Toxline, )

51 Dove reperire le evidenze Fonti Primarie (Medline, Embase) Revisioni Sistematiche, Metanalisi Società Scientifiche Linee Guida (Banche dati, Agenzie)

52 MEDLINE - Banca Dati bibliografica prodotta dalla National Library of Medicine - Copre i settori della medicina, infermieristica, odontoiatria, medicina veterinaria, organizzazione sanitaria, - Contiene riferimenti bibliografici (record) relativi a circa 5000 riviste biomediche pubblicate negli Stati Uniti e in altri 70 paesi - Contiene attualmente circa 16 milioni di record dal 1950 ad oggi (con l inclusione dell OLDMEDLINE) - Aggiornamenti quotidiani (In Process Citations) - Gratuita dal 1997

53 PUBMED

54 EMBASE (The Excerpta Medica Database) - Banca Dati bibliografica che copre i settori della medicina, con particolare riguardo alla farmacologia e alla tossicologia - Contiene più di 10 milioni di record dal 1974 indicizzati da circa 5000 riviste in prevalenza europee (molte delle quali non indicizzate da Medline) - 80% records ha l abstract - Aggiornamenti quotidiani - Prodotta dalla casa editrice Elsevier, ha costi di abbonamento molto elevati - Non esiste una versione gratuita

55 Fonti secondarie - le riviste di pubblicazione secondaria - recensiscono i migliori articoli pubblicati su alcune riviste scientifiche - rendono maggiormente accessibili i risultati degli studi - offrono una prima valutazione critica dei risultati - tendono a recensire prevalentemente le riviste piu importanti - sono legate al giudizio di un esperto e hanno un ritardo dalla pubblicazione dei risultati originali

56 Bollettini di informazione indipendente sui farmaci

57 LINEE GUIDA

58 cosa sono le linee-guida per la pratica clinica Raccomandazioni sviluppate in modo sistematico per assistere operatori sanitari e pazienti nelle decisioni sulla gestione appropriata di specifiche condizioni cliniche Institute of Medicine, 1992

59 Cosa è il Technology Assessment Insieme di attività primariamente mirate a valutare le conseguenze (benefici e costi) della assistenza sanitaria e delle decisioni di politica sanitaria

60 Esempi di Technology Assessment Impatto di interventi di screening Impatto di nuove tecnologie diagnostiche Costo-efficacia dell uso di specifici farmaci Impatto di nuove tecniche chirurgiche Costo-efficacia di interventi di riabilitazione Impatto di interventi educativo-informativi

61 LINEE GUIDA : chi le produce? AGENZIE GOVERNATIVE E/O DI TECHNOLOGY ASSESSMENT non pubblicate a stampa (BD Linee Guida, Siti Agenzie) SOCIETA SCIENTIFICHE spesso pubblicate su riviste scientifiche (Medline, Embase, )

62 Le Linee Guida dell ISS

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65 si stima che la semplice raccomandazione a smettere di fumare ottenga il 2% di successo a 1 aa di distanza

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68 NATIONAL GUIDELINE CLEARINGHOUSE (1998) wwwguidelinegov - Prodotta dall Agency for Healthcare Research and Quality (già AHCPR), American Medical Association, American Association for Health Plans - Contiene attualmente 2178 LG (che rispondono ai loro criteri di inclusione) inviate da Società Scientifiche, Agenzie governative, - Di ciascuna LG viene fornito un Brief Summary, un Complete Summary e, dove è disponibile, il link al full text - Sistema di comparazione delle LG presenti in banca dati - Gli aggiornamenti sono settimanali

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70 NLH SPECIALIST LIBRARIES

71 Agenzie Pubbliche New Zealand Guidelines Group NZGG Australian Government National Health and Medical Research Council - Clinical Practice Guidelines NICE - National Institute for Health and Clinical Excellence Scottish Intercollegiate Guidelines Network SIGN CKS - Clinical Knowledge Summaries (formerly PRODIGY)

72 Agenzie Pubbliche Guidelines Advisory Committee (GAC) TOP - Toward Optimized Practice - GPAC: Guidelines and Protocols Advisory Committee Canadian Task Force on Preventive Health Care Haute Autorité de Santé

73 Agenzie Pubbliche GuiaSalud IQWiG- Institute for Quality and Efficiency in Health Care-Home WHO World Health Organization The Finnish Current Care guidelines 38&p_sivu=3237

74 E se mi manca il tempo

75 TRIP DATABASE 7 5

76 7 6 TRIP DATABASE

77 SCIRUS

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79 EBM e valori di riferimento

80 Tra EBM e BMJ alcune riflessioni

81 I medici dovrebbero smettere di inseguire i limiti dell impossibile, per collocarsi nell ambito delle ragionevoli probabilità Solo così si otterrebbe un Sistema Sanitario razionale Cochrane AR, 1972